@FSHD_ST

顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の男性41歳です。FSHDに関する最新の情報を収集するため、また、同じ病気の方等との情報交換のためツイッターを始めました。2024/3/31公務員を退職しアーリーリタイア。よろしくお願いします。

Joined November 2019
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さとて@筋ジス（FSHD） retweeted
FulcrumTx@FulcrumTx3 Mar 2022
We are pleased to announce REACH, a Phase 3 clinical trial for adults with facioscapulohumeral #musculardystrophy (#FSHD), expected to begin in the second quarter of 2022.
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さとて@筋ジス（FSHD） retweeted
筋ジストロフィーニュース@m_d_news4 Dec 2021
筋トレ効果を得るのに必要な筋肉細胞の核が増えるメカニズムを解明 サテライト細胞は筋肉が壊れる病気である筋ジストロフィーなどに対して、「移植」することで壊れた筋肉を作り直す効果が期待されています。 resou.osaka-u.ac.jp/ja/resea…

筋トレ効果を得るのに必要な筋肉細胞の核が増えるメカニズムを解明

大阪大学大学院薬学研究科　大学院生の金重紀洋さん（博士課程）、深田宗一朗准教授らの研究グループは、東京都健康長寿医療センター研究所の上住聡芳副部長らとの共同研究により、筋力トレーニング（筋トレ）による刺激に間葉系前駆細胞が反応し、その刺激を骨格筋の幹細胞―サテライト細胞―に受け渡すことで筋肉量増加（筋肥大）に重要な筋肉細胞（筋線維）の核数増加につながる事を世界で初めて明らかにしました（図）。...

resou.osaka-u.ac.jp
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コスズ@kosuzu073110 Jun 2021
私の病気の研究に関するクラウドファンディングです。是非、応援のほどお願いいたします。 顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーの治療法を開発する！ academist-cf.com/projects/22…

顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーの治療法を開発する！ | academist (アカデミスト)

顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーは、遺伝子変異によって顔や肩、腕の筋肉から徐々に痩せ衰えていく難病で、現在も治療法はみつかっていません。原因となる遺伝子からは2種類のタンパク質が作られ、そのうちのひとつが「悪者」となって遺伝子の暴走を引き起こします。三橋さんは、もうひとつのタンパク質に注目し、それこそが「正義の味方」となって「悪者」を阻害することを発見しました。嬉しくても笑顔で感情を表現できな...

academist-cf.com
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筋ジストロフィーニュース@m_d_news1 Jan 2021
ＦＳＨＤの世界の治療薬開発 顔面肩甲上腕型ジストロフィー（FSHD）の治療薬をめぐっては、今のところ日本国内では大きな動きはみられませんが、海外ではいくつかの製薬会社が開発に取り組んでいます。 jmda.or.jp/members-only/medi…
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すごいニュース。顔面肩甲上腕型も有効なのだろうか、、、？
筋ジストロフィーニュース@m_d_news2 Dec 2020
レスベラトロール、筋ジス患者対象P2試験で有効性示唆 骨格筋や心筋の酸化ストレス量が低下し、骨格筋量の増加、遅筋量の増加が見られ、骨格筋や心筋の繊維化の抑制や心筋肥大の抑制、血清クレアチンキナーゼの低下、筋力や筋の持久力の増加、心筋機能の低下を抑制 qlifepro.com/news/20201127/r…

レスベラトロール、筋ジス患者対象P2試験で有効性示唆－札幌医科大ほか | QLifePro

札幌医科大学は、同大附属病院において、筋ジストロフィー症患者に対してレスベラトロールを用いた探索的治療研究を実施した結果を論文報告したと発表した。

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筋ジストロフィーニュース@m_d_news29 Aug 2020
女性の骨格筋の発育と再生に、エストロゲン受容体βが関連している可能性－熊大ほか 最近では、培養細胞系でエストロゲンシグナルを増強すると、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーの病態を緩和できる可能性が報告されている。 qlifepro.com/news/20200825/e…

女性の骨格筋の発育と再生に、エストロゲン受容体βが関連している可能性－熊大ほか | QLifePro

熊本大学は、モデルマウスを用いて、女性の骨格筋の発育と再生に関する作用機序について研究した結果、筋線維や筋幹細胞に発現するエストロゲン受容体β（ERβ）を同定し、そのメカニズムも明らかにしたと発表した

qlifepro.com
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筋ジストロフィーニュース@m_d_news19 Aug 2020
筋ジストロフィーの一つで患者登録へ　薬の開発に期待 筋力が低下する難病「筋ジストロフィー」の一つ、「顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー」の患者登録を国立精神・神経医療研究センターなどが9月から始める。 asahi.com/articles/ASN8L44C1…
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いよいよ始まるみたいです！ 患者登録をすることで少しでも研究とか進むといいなあ。
コスズ@kosuzu07313 Aug 2020
顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーの患者登録が９月から始まります。 登録説明会がありますので、関係者は是非ご確認ください。 facebook.com/542365669250228…

顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー情報集（FSHD-info）

FSHDの患者登録が９月１日から、Remudy（レムディ）で始まります❗ 患者登録は、希少疾患の研究を進めるために非常に有効な仕組みです。また、各国で協力して研究を進めるためにも必要なものです。 １人でも多くの方にご賛同いただき登録していただくために、日本筋ジストロフィー協会では、登録開始に先駆けて登録説明会をオンラインで開催します。 　患者登録って何？ 　登録すれば治験に参加できる？...

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FSHD News@mpcfshd19 Mar 2020
G-quadruplex Ligands Mediate Downregulation of DUX4 Expression #UK team datas demonstrate that GQs are present in the DUX4 locus & that the GQ interactive ligand reduces #DUX4 expression suggesting potential role of GQs in #FSHD => Therapy? >pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/3218… @MDUK_News
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期待したい。
筋ジストロフィーニュース@m_d_news7 Feb 2020
ロスマピモドがオーファン・ドラッグに 顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の治療薬候補、ロスマピモドがFDAから「オーファン・ドラッグ」の指定を受けたことを明らかにしました。DMD治療薬のビルトラルセンが日本で指定を受けた「希少疾病用医薬品」にほぼ相当します jmda.or.jp/medical/medical-i…
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オーファンドラッグ指定、、、？ 翻訳してもよくわからない、、、誰か解説してほしい。 いよいよ希望が見えてきましたか？
FulcrumTx@FulcrumTx29 Jan 2020
We are excited to announce that losmapimod has been granted Orphan Drug Designation in #FSHD by the FDA and we have expanded our patent portfolio. Learn more about this news: ow.ly/WVXv50y8h9D

Fulcrum Therapeutics Receives Orphan Drug Designation for Losmapimod in Facioscapulohumeral...

CAMBRIDGE, Mass., Jan. 29, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Fulcrum Therapeutics, Inc. (Nasdaq: FULC), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on improving the lives of patients with genetically...

ir.fulcrumtx.com
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FSHD News@mpcfshd29 Jan 2020
New Research Boosts Chance for Clinical Success of #FSHD Treatment >@FulcrumTx announced preliminary results of its Phase I FSHD treatment. Data showed that the inhibition reduced expression of the DUX4 gene. The drug has now moved into Phase II >biospace.com/article/new-res…

New Research Boosts Chance for Clinical Success of FSHD Treatment

Peter Jones, a professor of pharmacology at the University of Nevada in Reno, has been researching the disease for years and may have helped to unlock one of the first treatments for the disease.

biospace.com
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筋ジストロフィーニュース@m_d_news21 Dec 2019
遺伝子治療技術で難病が消えていく【東大医学部卒の教授が語る「5年後に治る病気」】 この状況を打破したのが「希少疾病用（国内患者数５万人未満）医薬品指定制度」だ。...承認審査上の優遇を受けられることで製薬会社は創薬に踏み切れるようになった headlines.yahoo.co.jp/hl?a=2…
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FSHD勉強会に出席しました。帰ったら簡単にまとめておきます。jmda.or.jp/news/news-jmda-20…
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・筋ジスはお薬も治療も満足にできていない ・希少疾病用医薬品の開発が鍵 ・開発するのはとても困難 ・その一助となるのは患者の情報を集約・登録すること＝患者レジストリ＝Remudy ・顔面肩甲上腕型の登録はまだこれから（今年度中にはスタートできればとのこと） ＃顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー
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